3月31日，全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時比(UCB)宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液(商品名：優(yōu)迪革)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。此次獲批不僅為AChR陽性患者帶來新的治療選擇，更突破了目前國內(nèi)MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境，推動中國重癥肌無力診療邁入精準(zhǔn)治療新時代。N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

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　　重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見疾病，引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導(dǎo)致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤;病情反復(fù)、進展迅速，疾病加重至肌無力危象(累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭)，危及生命。在我國，重癥肌無力年發(fā)病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力(gMG)，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。MuSK陽性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險。30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰，給患者的工作和生活帶來嚴(yán)重損害。N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

　　復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國罕見病聯(lián)盟神經(jīng)系統(tǒng)罕見病專業(yè)委員會副主委、中國重癥肌無力協(xié)作組組長趙重波教授指出，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù)，尤其是MuSK抗體陽性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對創(chuàng)新藥物的迫切需求。目前，抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。優(yōu)時比公司在這兩種不同治療機制上均有布局，為特殊患者的聯(lián)合用藥提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于創(chuàng)新機制的羅澤利昔珠單抗注射液今日正式獲批上市，不僅填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質(zhì)量及促進其回歸正常生活具有重要意義。期待未來有更多創(chuàng)新藥物獲批上市，同時不斷擴大患者的可及性，讓更多患者從醫(yī)學(xué)進步中獲益。N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

　　現(xiàn)階段，重癥肌無力的治療目標(biāo)是達到微小狀態(tài)(MMS)或者更好、治療相關(guān)副作用≤1級。羅澤利昔珠單抗注射液(優(yōu)迪革)的獲批助力全面實現(xiàn)治療目標(biāo)，不僅填補了MuSK陽性的治療空白，同時為AChR陽性患者帶來了更多的治療選擇。羅澤利昔珠單抗注射液(優(yōu)迪革)作為目前基于免疫球蛋白G(IgG)4開發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進而改善患者臨床癥狀與預(yù)后，恢復(fù)生活質(zhì)量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長期治療體驗方面也實現(xiàn)突破性進展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起，為患者的疾病管理帶來更大的便利。N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

　　2023年發(fā)表于Lancet Neurology的關(guān)鍵Ⅲ期MycarinG試驗結(jié)果顯示，羅澤利昔珠單抗注射液(優(yōu)迪革)在AChR陽性和MuSK陽性gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機分組至優(yōu)迪革治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日常活動能力明顯提升;首個治療周期后，總IgG降低73%(對照組下降9%)，MG-ADL(重癥肌無力日常生活量表)評分平均改善3.37分(對照組改善0.78分)，尤其對于MuSK陽性患者療效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分(對照組惡化2.28分);且觀察到單次治療后獲益顯著持久，在MycarinG的開放標(biāo)簽擴展研究中，優(yōu)迪革治療組患者一年平均接受3.4個周期的治療(注射17.8次)。安全性方面，總體不良事件風(fēng)險與安慰劑相當(dāng)，以輕度或中度為主，長期安全性良好。優(yōu)迪革在中國的獲批，將讓更多的中國gMG患者受益，在長期的疾病管理進程中，更好地達成理想的治療目標(biāo)。N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

　　優(yōu)時比中國總經(jīng)理馬雅君表示：“隨著優(yōu)迪革在中國的獲批，優(yōu)時比在中國正式展開罕見病領(lǐng)域的布局，致力于為醫(yī)生提供更多有力武器幫助有需要的患者進行針對性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質(zhì)量的生活，助力中國罕見病診療水平的持續(xù)提升。扎根中國29年，優(yōu)時比正不斷為中國市場引進創(chuàng)新且獨特的藥物解決方案，同時攜手各方積極推動創(chuàng)新藥物可及性，讓中國患者從全球創(chuàng)新中更快獲益。”(怡文)N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

編輯：齊少恒N8o28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com

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