為確保這項創(chuàng)新療法的安全性與有效性,團隊為患者制定了周全的治療方案并實施全流程標準化管理。治療期間,患者入住層流單間,嚴格執(zhí)行保護性隔離,最大程度降低感染風險;醫(yī)務人員規(guī)范執(zhí)行細胞輸注標準流程,并嚴密動態(tài)監(jiān)測患者生命體征。同時,預先建立針對細胞因子釋放綜合征(CRS)及免疫效應細胞相關神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)的分級識別與應急處置預案,為治療的順利實施提供堅實保障。在治療流程中,得到了溫州醫(yī)科大學和解放軍總醫(yī)院團隊的支持和指導,體現(xiàn)了多中心協(xié)同合作的重要性,患者現(xiàn)已順利出院。

此次治療成功,是繼溫州醫(yī)科大學眼視光首例患者之后,又一次證實了通用型CAR-T細胞在NMOSD治療中的安全性與可行性。該療法有望為NMOSD患者誘導深度的免疫耐受,從而長期阻斷疾病復發(fā)。后續(xù),團隊將按研究方案對患者進行系統(tǒng)性的長期隨訪,以進一步驗證該療法的持久療效。

NMOSD是一種罕見的、高致殘性中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病,以反復發(fā)作的視神經(jīng)炎和/或脊髓炎為主要表現(xiàn),患者常面臨視力喪失、肢體癱瘓等嚴重并發(fā)癥,被稱作“不死的癌癥”。目前治療方法(如激素、傳統(tǒng)免疫抑制劑和單克隆抗體)可控制大多數(shù)患者的病情,但仍有少部分患者療效欠佳,被稱為難治性NMOSD,陷入“無藥可用”的絕境。
靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法治療難治性/復發(fā)性NMOSD是由溫州醫(yī)科大學眼視光醫(yī)院吳文燦教授團隊牽頭、中國人民解放軍總醫(yī)院魏世輝教授團隊以及我院神經(jīng)眼科團隊共同參與的一項多中心研究。為了攻克這一難題,三方團隊緊密合作,對標國際前沿,經(jīng)過反復商討最終確立方案和實施流程,并進行多次前期嚴格培訓以確保研究的順利實施。
靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法,是當前腫瘤及自身免疫病治療領域最為前沿的技術(shù)之一。該療法猶如為患者的免疫系統(tǒng)配備“精確制導”的武器,能夠迅速、精準地識別并清除NMOSD體內(nèi)產(chǎn)生致病性抗體(AQP4抗體)的漿細胞,從根源上切斷疾病的“彈藥”供應。相較于傳統(tǒng)療法,它有望實現(xiàn)深度的“免疫重建”,使紊亂的免疫系統(tǒng)恢復平衡,為誘導長期免疫耐受、從根本上阻斷疾病復發(fā)提供革命性的治療策略。
編輯:齊少恒
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